מינהל המזון והתרופות אמר ביום שלישי כי נוברטיס הגישה נתונים שעברו מניפולציות כחלק מהבקשה שלה לטיפול גנטי חדש, ולא סיפרה לסוכנות עד לאחר אישור הטיפול. עוקב: מקרים בארה'ב, מקרי מוות ואשפוזיםחץ ימינהפיטר מרקס, מנהל המרכז להערכה ומחקר ביולוגיים של ה-FDA, אמר שהמידע השגוי היה כרוך בנתוני עכבר והוא חלק קטן מהכלל שהוגש. הנתונים השגויים לא עוררו חששות לגבי הבטיחות והיעילות של הטיפול, הוא אמר, והוסיף כי הטיפול יישאר בשוק. אך הוא הדגיש כי הסוכנות מתייחסת ברצינות לבעיות שלמות הנתונים וממשיכה לחקור את המצב. הוא אמר שה-FDA ישתמש בסמכויותיו המלאות כדי לנקוט בפעולה, במידת הצורך, שעשויה לכלול עונשים אזרחיים או פליליים נגד היצרנית, AveXis Inc., חברה בת של נוברטיס. איזה אחוז מהאנשים הם ימניים סיפור הפרסומת ממשיך מתחת לפרסומתהטיפול בשווי 2.1 מיליון דולר - הנחשב לטיפול היקר בעולם - נקרא Zolgensma. הוא משמש לילדים מתחת לגיל שנתיים עם ניוון שרירי עמוד השדרה, גורם גנטי מוביל למוות תינוקות. בהצהרה אמרה נוברטיס כי היא בטוחה לחלוטין בבטיחות, באיכות וביעילות של זולגנסמה. יצרנית התרופות אמרה ש-AveXis חקרה האשמות על מניפולציה של נתונים, וברגע שהיו לנו מסקנות ביניים מהחקירות שלנו, שיתפנו את הממצאים שלנו עם ה-FDA. הנתונים, הוסיפה החברה, מוגבלים לתהליך ישן יותר שכבר אינו בשימוש. ה-FDA אישר את הטיפול הגנטי ב-24 במאי. ב-28 ביוני, אמר מרקס, AveXis סיפרה לסוכנות על בעיית הנתונים, שכללה בדיקות שהשוו בין גרסאות ישנות וחדשות יותר של הטיפול הגנטי. ה-FDA אמר כי החברה החלה לחקור את בעיית הנתונים במרץ.מי יכול לפטר את ד"ר פאוצ'י סיפור הפרסומת ממשיך מתחת לפרסומתניוון שרירי עמוד השדרה נחשבת למחלה נדירה ביותר, הפוגעת בכ-30 חולים חדשים בחודש. היא נגרמת על ידי גן פגום שאמור לאפשר לגוף לשמור על תאים הנקראים נוירונים מוטוריים. ללא גן מתפקד כראוי, תינוקות בדרך כלל מתים או חיים על מכונות הנשמה ותמיכה אחרת בחיים. מרקס אמר שהוא הכי מודאג מכך שהיצרן הגיש לנו נתונים שאינם מדויקים כחלק מהבקשה שלהם ושגרמו לנו לאשר מוצר פוטנציאלי מוקדם ממה שאולי היה לנו״. הוא הוסיף כי הסוכנות בדקה את מתקן הייצור המשמש לטיפול ואין לה חששות לגבי התהליך. היחס בין התועלת לסיכון הוא בבירור בעד מתן אפשרות למוצר להישאר בשוק, אמר.הסיפור ממשיך מתחת לפרסומתהריפוי הגנטי הוכרז כטרנספורמטיבי עבור ילדים עם הפגם הגנטי. אם לא יטופל, ילד עם המחלה צפוי להיות במכשיר הנשמה ולא מסוגל להרים את ראשו עד גיל שנה, אמר מארקס. ילדים שטופלו נראים תקינים שלוש עד ארבע שנים לאחר הטיפול. Zolgensma הוא הטיפול הגנטי השני שאושר על ידי ה-FDA. הראשון היה Luxturna, מתוצרת Spark Therapeutics, המשמשת לסוג תורשתי נדיר של עיוורון.טיפול במחלת ליים של ג'סטין ביבר קרא עוד: 'יש הרבה צרחות לתוך הריק': הוריו של פעוט נאבקים על כיסוי של 2.1 מיליון דולר לטיפול גנטי ה-FDA מאשר טיפול גנטי ראשון למחלה תורשתית UnitedHealthcare הופכת הכחשות לטיפול גנטי יקר